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40余种罕见病药品已纳入医保，目录调整提速，将缩短准入时间

时间：2020-09-27 09:15 │ 来源：医药云端工作室 │ 阅读：1879

罕见病政策支持进入快速通道

据公开数据显示，2018年，全球罕见病市场规模为1310亿美元，据医药市场调研机构EvaluatePharma预测，到2024年市场规模将达2420亿美元，占全球处方药销售额的五分之一。

在中国有2000万左右罕见病人。不过在2018年以前没有一个被广泛承认的罕见病定义，给罕见病治疗带来了极大的障碍。

2018年5月11日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局等5部门联合发布了《第一批罕见病目录》，将血友病、白化病、肌萎缩侧索硬化、戈谢病、法布雷病等121种疾病纳入该目录。这被认为是罕见病治疗中最为重要的政策节点之一。

2018年11月，国家药监局会同卫生健康委遴选并公布了第一批《临床急需境外上市新药品种名单》，共计48品种，其中包括20个罕见病药物。

2019年2月11日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议时，明确指出要保障2000多万罕见病患者用药，对罕见病药品给予增值税优惠。

2019年2月27日，《罕见病诊疗指南（2019年版）》发布，对121种罕见病详细阐述了定义、病因和流行病学、临床表现、辅助检查、诊断、鉴别诊断和治疗，并在每一种罕见病的最后提出了诊疗流程。

2019年8月26日，新版《中华人民共和国药品管理法》表决通过，并于2019年12月1日起正式施行。其中第九十六条提出：“国家鼓励短缺药品的研制和生产，对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批(第九十六条)”。

2019年，国家药监局新批准8款孤儿药，用于治疗8种罕见病，其中6种为《第一批罕见病目录》所收录。医保目录则新增12款孤儿药。

上述这些政策目的是解确诊难、无药可治的问题，但要解决患者的支付难题，还是需要医保支持。

国内已上市罕见病药物近八成纳入医保

近年来，医保部门也是高度重视罕见病患者的医疗保障工作。国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。

2019年国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入了目录，并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入了目录，价格大幅下降。

据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。

在罕见病患者的医疗保障工作方面，国家医保局表示，目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。

此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。

2020版医保目录调整进行中，罕见病药物为重点关注的领域之一

新一轮的医保目录调整工作近期已正式启动。从此前已公布的文件来看，罕见病药物也是被重点关注的领域。按照国家医保局的思路，会逐步将符合条件的罕见病药纳入医保药品目录范围。

根据医保局的答复，目前已公布《2020年国家医保药品目录调整工作方案》（以下简称工作方案），根据工作方案，2020年目录调整分为准备、企业申报、专家评审、谈判和竞价、公布结果5个阶段，预期将于年底前完成全部工作。

本次工作方案相比2019年增加了“企业申报阶段”，并首次发布企业申报指南，对资料进行形式审查，对通过形式审查的药品进行公示。调整工作程序更加明确，更加注重精细化管理，提高目录调整的科学性。

此外，工作方案征求意见过程中，根据社会反馈，已将药品目录调整范围的截止日期由2019年底改2020年8月17日（含）前获批的药品。这也为包含罕见病在内的更多领域药品提供了市场准入机会。

高定价成罕见病药物进医保较难的症结

罕见病药物进医保较难的症结在于高定价，由于用药人群较小，为了鼓励研发，罕见病药物在国外由于有商业保险支撑或政策支持，药企可以采用较高定价。但在我国医疗支付体系中，患者自费比例较高，达到30%，《中国卫生统计年鉴》中公布的人均医疗保健支出是1685元，和大部分罕见病药物价格存在巨大落差。

此前，医保局对十三届全国人大三次会议第2217号建议的答复提到，鉴于2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，然而庞贝病、戈谢病、SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万，基本医保难以承受，所以相关药品仍未被纳入基本医保药品目录。

不过，2018年以来，医保局会同卫健委、药监局等部门，坚持“招采合一、量价挂钩”的原则，对通过一致性评价的多家竞争的药物开展药品集中带量采购，目前，包括安立生坦在内的罕见病用药已纳入集采范围，中选价格从115.97元/片下降到20元/片。

现已实现从试点到全国扩围和常态化运行，后续将逐步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采。同时，积极指导地方针对非过评药品及生物制剂等纳入集采。看来，以市场换价格将是罕见病药物提高可及性的另一方法。

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