11月30日，CDE官网公示了3个拟纳入突破性治疗品种的药物，分别为上海科济制药的CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液、Calliditas制药的Nefecon（布地奈德）缓释胶囊以及诺华的TQJ230注射液。

三款药品中，前一种为生物制品，后两种为化药，拟定适应症分别为复发难治多发性骨髓瘤、原发性IgA肾病（IgAN）以及通过降低脂蛋白(a) 水平减少心血管疾病的风险。

CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液

CT053 全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液是科济生物自主研发的1类创新药，是采用全人抗体靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞，主要目标适应症为复发/难治多发性骨髓瘤。

CT053在中国的一项探索性I期临床研究中显示出了出色的疗效。24例复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例显示完全缓解，完全缓解率达79.2%。重要的是，没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）事件。

科济生物CT053是第 3 个拟纳入突破性疗法的 CAR-T 产品，此前传奇生物同样纳入突破性疗法的 LCAR-B38M也是靶向 BCMA的药物。

目前，CT053已经获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格和孤儿药资格以及欧洲药监局（EMA）授予的优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格。

Nefecon缓释胶囊

Nefecon是Calliditas公司使用TARGIT技术开发的一款只在小肠下段lgA肾病起源处——派尔集合淋巴结区域释放布地奈德的缓释胶囊。TARGIT技术可使活性成分通过胃肠道而不被吸收，只有在到达小肠下部时才会脉冲式释放药物。

TQJ230注射液

TQJ230是Ionis 子公司 Akcea研发的一款反义寡核苷酸药物，通过与表达 Lp(a) 的 mRNA 相结合，降低 mRNA 的水平，从而抑制 Lp(a) 蛋白的表达。

TQJ230是一种反义药物，采用了Ionis公司先进的配体结合反义（LICA）技术，可抑制载脂蛋白(a)的产生，从而降低Lp(a)的水平。Lp(a)升高被公认为是导致CVD的一个独立遗传风险因素，约占CVD患者群体的20%-30%。Lp(a)是一种存在于血液循环中的脂蛋白，高水平的Lp(a)聚集在动脉中，会逐渐缩小动脉，限制心脏、大脑、肾脏和腿部的血液供应。从而导致冠心病、动脉粥样硬化、血栓和中风的风险增加。

TQJ230之前开展的一项2期临床研究（NCT02160899）获得了积极结果，该研究共纳入93例受试者，分别接受安慰剂（n=29）和TQJ230（A组（n=51）和 B组（n=13））治疗。结果显示，A组和B组患者平均Lp(a)水平分别较基线降低66.8%和71.6%，与安慰剂组相比有显著统计学差异。这些早期数据使人们对正在进行的III期临床试验结果都抱有很大期望。