重大事件

强强联手，CRISPR Therapeutics和Nkarta达成全球合作伙伴关系

近日，基因编辑巨头CRISPR Therapeutics和CAR-NK细胞疗法领域领先公司Nkarta共同宣布，双方将达成战略合作伙伴关系，以进行基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的癌症免疫细胞治疗的研究、开发和商业化。根据协议，双方将共同开发和商业化两款CAR-NK细胞，分别靶向CD70和未知靶点。此外，双方还将促进新型“NK+T”候选药物的开发。

吉凯基因科创板IPO申请获受理，拟募资12亿元

近日，据上交所披露，上市委会议已受理了吉凯基因的上市申请。吉凯基因本次IPO拟募资12亿元，用于靶标筛选、平台升级以及创新药项目研发。吉凯基因成立于2002年，设立至今，一直利用 RNAi 等技术，开展药物靶标发现及其衍生业务。目前该公司已经建立了GRP 平台、CHAMP平台和细胞治疗平台。这三大平台可为研究型医生提供标准化研究服务，并可自主开展药物靶标的筛选和创新药物的开发。通过自主创新研究，目前该公司已有15个新药研发项目进入IND研究阶段，其中7个已许可或转让，研发生产基地总面积达11000平方米。

细胞与基因疗法

1.85亿美元！Athenex重金买下NKT细胞领先公司

近日，全球生物制药公司Athenex，Inc.宣布以1.85亿美元收购Kuur Therapeutics，Inc.。Kuur是一家主要从事开发“通用型”CAR-NKT细胞免疫疗法的公司，其目前的研究重点是通过改造NKT细胞，以增强它们的抗肿瘤功效。2021年1月，Kuur的CAR-NKT细胞免疫疗法在治疗实体瘤和血液瘤的I期临床研究中显示出良好的安全性和耐受性。此次收购Kuur将拓展Athenex公司在细胞疗法开发方面的能力。

生物技术公司Talaris IPO募集资金1.5亿美元，开发针对自身免疫疾病的细胞疗法

近日，细胞疗法公司Talaris Therapeutics登陆纳斯达克，并募集资金1.5亿美元。这是一家专注于开发治疗因器官移植带来的免疫排斥疾病细胞疗法公司。目前，该公司主要开发的候选产品是FCR001，用于治疗器官移植导致的免疫排斥疾病。这是“通用型”干细胞疗法，通过健康供体的干细胞和免疫细胞在器官移植患者体内构建一套新的免疫系统，让患者免受因器官移植而需要终生服用免疫抑制剂药物的痛苦。

恒润达生完成C轮数亿元融资加速布局CAR-T细胞病毒载体生产基地

近日，恒润达生完成数亿元C轮融资，盈科资本为本轮投资领投方。恒润达生方面表示，本轮融资将主要用于3个非实体瘤项目的II期临床试验及新一代细胞免疫疗法的研发，全面布局上游CAR-T细胞病毒载体生产基地以及打造服务全行业的CDMO平台。

用AI开发基因治疗，Dyno Therapeutic完成1亿美元A轮融资

近日，生物技术公司Dyno Therapeutics宣布完成1亿美元（约6.5亿元）A轮融资。本轮融资由Andreessen Horowitz领投，Casdin Capital，GV，Obvious Ventures等投资机构跟投。Dyno是一家利用AI技术开发基因治疗的生物技术公司，拥有独特的CapsidMap平台可指导设计AAV衣壳。本轮融资主要用于加速CapsidMap平台的建设，以设计出针对肝脏、肌肉、眼睛和中枢神经系统（CNS）疾病的改良载体，从而治疗相关领域疾病。

核酸药物

武田10.4亿美元达成合作的RNAi疗法最新临床结果公布

近日，武田RNAi疗法领域的合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals宣布，其RNAi候选疗法ARO-AAT针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病（AATLD）的临床研究取得了积极结果。ARO-AAT是Arrowhead与武田共同开发的第二代皮下给药RNAi疗法，旨在抑制突变的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）蛋白在肝脏的产生，以治疗AATLD。最新公布的数据显示，ARO-AAT可以持续减少肝内炎症性Z-AAT蛋白、Z-AAT单体和Z-AAT聚合物；减轻组织学小球（histological globule）负担；改善纤维化及其他与肝脏健康相关的生物标志物。

生物技术新锐公司想用miRNA药物治疗糖尿病

近日，生物技术公司Nexturn Bio inc.宣布，为扩大其新的生物业务，将在母公司的支持下投资生物技术公司RosVivo Therapeutics,Inc.。RosVivo公司是一家利用miRNA技术开发下一代RNA药物的公司，其候选产品RSVI-301是一种尝试治愈糖尿病的miRNA新药物。