2021年已有12个儿童用药获批上市，鼓励政策效果正在显现

5月31日，一则“三孩生育”政策的政策刷爆网络。

中共中央政治局5月31日召开会议，明确“要进一步优化生育政策。实施一对夫妻可以生育三个子女政策及配套支持措施”。

消息公布后，相关概念股集体飘红。不过，就在全社会讨论如何完成生育指标之际，医药圈却抛出“如何保证广大儿童用药安全”的疑问。

为打消业界的诸多疑问，国家药监局药品审评中心6月1日开通“儿童用药专栏”，将儿童用药相关政策法规、指导原则、培训资料等予以集中公开，欢迎社会各界关注并提出意见和建议。

“儿药”作为一个小门类，长期处于生产厂家少、品种少，适宜剂型少的“三少”局面。根据全国工商联药业商会调查显示，截止2019年9月，在我国6000多家药厂中，专门生产儿童药品的仅10余家，有儿童药品生产部门的企业仅30多家。

2016年到2019年间，国家卫健委一共公布了三批“鼓励研发申报儿童药物清单”，共支持105个常见药品开发适应儿童使用的规格剂型。但是目前很多儿童用药依然只是在成人药品的说明书上，加上“儿童减半”或“儿童酌减”的字样。

如今，“三孩”都放开了，可是儿童药还没有统一的国家标准。各界人士都曾呼吁，监管部门应出台延长儿童药物的保护期、税收减免等优惠政策，充分调动药厂研发和生产的积极性，才能让儿童药产业进入发展的快车道。

01

国家启动整顿风暴，大批儿药修改说明书

儿童用药安全一直是药监部门的关注重点。“下一个被限制的会是谁？”这是摆在每个涉足儿童药企心头的一道难题。

由于国内之前监管政策较为宽松，超七成的儿童药说明书中“不良反应”、“注意事项”等栏目只标注“尚不明确”，很多患者甚至专业人士都无法理解其真正含义。

2017年，国家药监局率先修改清开灵注射剂、注射用益气复脉（冻干）、天麻素注射剂、丹参注射剂、双黄连注射剂和柴胡注射液6款药物的说明书，增加儿童以及孕妇禁用的警示语，拉开了儿童安全用药的整顿风暴。

2018年，茵栀黄注射剂、复方蒲公英注射剂、血塞通注射剂、参麦注射剂等大批中药注射剂，以及安乃近、泰诺和布洛芬等感冒药都被国家药监局宣布限制儿童使用，引发了业界不小的震动。

持续修改说明书的内容，明确药物的使用可能产生的不良反应，是国家药监局推动用药安全改革风暴的初衷。

就在两周之前，国家药监局5月21日印发《修订银杏达莫注射液说明书》的通知，要求说明书上标注：本品可致严重过敏反应，给药期间一旦出现相应症状应立即救治，同时明确：新生儿、婴幼儿禁用。

银杏达莫注射液是一款用于预防和治疗冠心病、血栓栓塞性疾病的药物。最新的2020版医保目录中，该药的临床报销范围被限定为“缺血性心脑血管疾病急性期住院患者”。这样的药物显然与儿童用药无关，但为何国家药监局要增加儿童禁用的内容？

北京儿童医院院长倪鑫曾公开表示：因为儿童药匮乏，所以成人药在儿童身上滥用的现象并不少见，导致儿童安全用药已经成为一个社会问题。

银杏达莫注射液被要求修改说明书，并不是孤例。国家药监局4月28日还对氨酚麻美口服溶液、氨酚麻美糖浆、小儿氨酚烷胺颗粒14个品种药品说明书进行修订。

按照国家药监局的要求，这些药物新修订说明书中需要增加“不建议家长或监护人自行给2岁以下婴幼儿使用本品，应在医师或药师的指导下使用”的警示语。

据健识局的不完全统计，自2017年至今，至少已有400种药品说明书进行修改，其中1/3涉及儿童使用。而这部分修改儿童项的药品中，有55%属于中成药。

02

不良反应频发，儿童药不能只是“缩减版”

儿童用药的不规范已给带来社会不良的后果，只是很多时候我们并不知道。

根据中国聋儿康复研究中心的数据显示：我国现有14岁以下的儿童中，每年约有3万儿童因用药不当致聋，肝肾功能、神经系统等损伤等疾病。因临床滥用、错用导致的药害事件频发，使修改说明书的工作变得刻不容缓。

为了用药安全，修改说明书是应有之义。但最大的问题是：那些常用的儿童药全面禁用之后，医生开什么药？

《新京报》曾刊发一篇署名为“罗志华”医生的文章称：禁用提升了儿童的用药安全，但无药可用的窘境，让人高兴之后又难免犯愁。

中国的医药临床研究中，召集儿童参与的试验本来就不多。想要保证用药安全，必须精准地掌握儿童药物的使用剂量。试验难，导致很多儿童药只能简单变成成人用药的“缩减版”。

而且，临床试验数据的匮乏，导致很多儿童用药的不良反应数据是靠真实世界中对儿童用药的观察得来的，这就必须有长时间的数据积累。可以说，近几年国家才刚刚开始有相应的体系。

根据《2020年国家药品不良反应检测年度报告》显示，全国药品不良反应事件报告167.6万份，14岁以下儿童占7.7%，约12.78万份。尽管《报告》并未明确具体药品名称，但根据给药途径来分析，注射给药和口服给药分别占据56.7%和38.1%，牢牢占据儿童药物不良反应的绝对主力。

特别是中药注射剂，近些年出现安全问题屡见不鲜。早在2006年，轰动全国的鱼腥草注射液事件，连续导致北京、武汉两地6人死亡。刺五加注射剂、茵栀黄注射剂等药物也随后造成各地多个死亡案例。

化学药也并非能保证安全。根据美国食药监局的数据显示，尼美舒利、扑尔敏和对乙酰氨基酚三种儿科常见感冒药，均曾出现临床不良反应的病例。

这些信息此前并不完备，临床医生也难以了解。为了追求治疗效果，很多医生在治疗患儿感冒、发烧时，会凭经验加大剂量使用药物，这显然会加大风险。

03

鼓励政策陆续出台，药企迎来市场机会

一方面儿童药的安全性存疑，而另一方面临床上安全有效、且专门治疗儿童疾病的药物却少之又少。

儿童是药品消费的特殊群体，儿童药品的种类占药物总量的比例不足10%。我国数据尤其突出，在中国的3500余种化学药品制剂中，专供儿童使用的仅60多种，所占比例不足2%。

曾有多位业内人士向健识局表示，中国目前鼓励儿童药的政策尚不完善，药品生产企业需承担巨大的研发风险与低廉的现金回报，两者之间不能有效的平衡，导致儿童药的发展相对滞后。因此，中国儿童用药市场发展速度相对缓慢，约90%的份额被跨国药企把持。

专业儿药企业此前也长期得不到市场重视。作为国内儿童药的龙头企业，康芝药业2020年实现营收9.22亿元, 净利润只有934万元。而这一净利润已经比2019年增加了135.29%。华润双鹤的儿科用药收入2020年甚至还同比下降了7%。

目前，中国儿童药市场规模达到1500亿元，只占医药行业的5%。但从人口数量上看，儿童占全国人口总数的16.6%，儿童用药市场空间还很巨大。

随着国内三孩政策的放开，儿童药会不会吸引更多药企加入？

2020年8月，国家药审中心关于发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》，完善儿童药在临床审批规范，加速审批速度。这将有利于更多企业投身儿药的开发。

数据显示，目前已通过优先审评通道获批上市的儿童用药累计达32个，2021年至今已有12个儿童用药获批上市，完成数量及审评速度均有明显提升。

可以预见，随着“三孩”政策持续落地，药品审评审批、医保政策等对儿童药研发的鼓励性倾斜，业内预计，2021年此类药品市场规模或将超过2000亿元，并继续保持年均两位数以上的增长速度。