上周，国家药品监督管理局发布《2022年度药品审评报告》（以下简称《报告》）。《报告》显示，2022年全年，国家药监局审评通过建议批准21 个新药，其中包含3 个首创新药（First-in-Class）；全年整体按审评时限审结率提升至99.8%，且多个类别的按时限审结率取得历史性突破；重组新型冠状病毒蛋白疫苗（CHO 细胞）和4个新冠病毒感染治疗药物获得上市批准，38 件退热止咳类新冠病毒感染对症治疗药品注册申请获得应急审评批准；儿童用药批准数量为66 个，创历史新高；10个中药新药（包含中药提取物）获批上市，按古代经典名方目录管理的中药复方制剂实现零的突破；疫苗国家监管体系得到世界卫生组织高度认可。

对此，国家药监局副局长赵军宁表示，2020 年开始，我国对全球医药研发的贡献实现了从第三梯队跟跑到第二梯队并跑的历史性跨越。这些成绩的取得，离不开我国药品监管科学的助力。

监管科学逐步走向成熟

《报告》指出，国家药监局加强审评任务的管理和督导，充分发挥突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个药品加快上市注册程序优势，将审评资源持续向临床急需、具有临床优势的产品倾斜，使药品审评审批不断提速、上市时间不断缩短。2018至2022年，累计有12件注册申请通过突破性治疗药物程序获批，124件注册申请通过附条件批准程序获批，917件注册申请通过优先审评审批程序获批，191件注册申请通过特别审批程序获批。

赵军宁介绍，到目前，我国药品监管科学化进程走过4个阶段。

第一阶段（1949至1984年），是药品监管科学化进程的起步阶段。该阶段，药品监管的主要科技手段是化学分析检验技术，用于检验药品在标准或者一致性上是否合格，而很少涉及有效性、安全性问题，创新药研发基本处于停滞状态。我国相关监管制度尤其是新药管理政策的特点是以行政审批为主，而且基本上是各个省份的地方管理，存在各省份审批尺度不一致、药品技术标准和注册要求不统一等问题。

第二阶段（1985至2014年），是药品监管科学化进程的发展阶段。该阶段药品审评逐渐向集中化、统一化、专业化过渡，重心是引入现代药品质量、药品疗效、用药安全三大评价要素，鼓励研究、创制新药，引入和建立了药品注册管理技术要求，建立了有效、安全、质量可控的三个维度的新药综合评价理念，逐步脱离仿制药的审评逻辑，地方审批新药的历史也已结束。

第三阶段（2015至2018年），是药品监管科学化进程的加速阶段。该阶段药品审评审批标准大幅提高，将新药的定义由“未曾在中国境内上市销售的药品”调整为“未在中国境内外上市销售的药品”。此外，该阶段加快了临床急需的药品和医疗器械的审评审批速度，并可附条件批准严重危及生命且无有效治疗手段的疾病的治疗药品和医疗器械以及公共卫生方面急需的药品和医疗器械上市。同时，该阶段支持中药传承创新，解决了注册申请积压的顽疾。

第四阶段（2019年至目前），是药品监管科学化进程的跨越阶段。该阶段以新版《药品管理法》《药品注册管理办法》为代表，按照药品的创新程度划分药品类别，将药品上市许可持有人制度、临床试验默示许可制度、优先审评审批制度、附条件批准制度等固化，初步建成全生命周期药物警戒体系，充分体现了国家鼓励创新各项政策的红利和药品监管科学研究成果的转化应用。此外，该阶段以中国药品监管科学行动计划为标志，密切跟踪国际监管发展前沿，围绕药品审评审批制度改革创新，通过监管科学基地、重点实验室和重点项目，推动中药、生物制品（疫苗）、基因药物、细胞药物、人工智能医疗器械、医疗器械新材料等的监管科学研究，加快推进监管新工具、新标准、新方法的研究和应用。

构建“三位一体”支撑体系

据介绍，2019年4月，国家药监局发布《关于实施中国药品监管科学行动计划的通知》，标志着中国药品监管科学行动计划的启动。

中国药品监管科学行动计划启动后，国家药监局已在四川大学、中国药科大学、沈阳药科大学、海南省真实世界数据研究院等高校或科研单位设立监管科学研究基地14家；围绕临床急需、分类实施、区域统筹、合理布局的原则，分两批认证共117家重点实验室，涵盖中药、化学药品、生物制品、医疗器械、化妆品、创新性前沿技术等领域；分两批共计启动19个重点项目，涵盖细胞和基因治疗产品、纳米类药物、中药、药械组合产品、医疗器械新材料、人工智能医疗器械、化妆品等领域。

此外，国家药监局通过深入开展监管科学的研究和技术创新，已将研究成果转化为药品监管相关新指南、新标准、新方法共187项。目前，药品审评技术指导原则达到426项，医疗器械审评技术指导原则达534项，为药械研发创新提供强有力支撑。

赵军宁介绍，我国已构建了监管科学研究基地、重点实验室、重点项目“三位一体”的支撑体系，对“两品一械”（药品、化妆品、医疗器械）形成全覆盖，有力支撑了我国监管能力的提升。

全面强化监管科学体系建设

赵军宁表示，从监管科学概念的引入，到中国药品监管科学行动计划的实施，随着政策环境的改善、资本投入的增加、创新能力的提升，我国医药产业迎来跨越式提升和高质量发展的新阶段。目前，以上市新药为核心的产业竞争力，以患者获益为核心的创新药审评审批思路，以创新回报为核心的产业可持续发展，已成为我国医药创新生态系统的三大关键点。我国医药研发管线产品的数量占全球总数量的比例已由2015年的4%升至去年的20%，中国药品市场已占全球药品市场的20.3%，医疗器械市场占全球市场的27.5%，我国已成为全球药械市场增长的重要贡献者。

进入新时期，药品监管科学要更高质量发展，必须全面强化监管科学体系。对此，赵军宁认为，我国要提高监管科学平台建设水平，完善监管科学服务保障体系，突破重点领域的关键核心技术瓶颈。

对于提高监管科学平台建设水平，我国要按照动态调整的原则，进一步优化监管科学研究基地建设布局；对于重点实验室，要结合国家战略、监管需求和医药技术的发展，围绕“两品一械”以及交叉领域进一步优化重点实验室区域布局，并按学科组建重点实验室联盟，打造高效协同的技术创新和资源开放共享平台。

对于完善监管科学服务保障体系，我国要充分建立并融合技术创新体系、成果转化体系、学科体系和国际协调体系。

对于突破重点领域的关键核心技术瓶颈，我国要在生物制品、中药监管、化药监管、医疗器械监管、化妆品监管、交叉学科领域监管六大重点领域，突破监管科学的技术瓶颈。

“实际上，药品监管科学是一门多学科交叉融合的边缘学科，需要不断完善。”赵军宁表示，监管科学的提出是监管机构面对挑战，基于履行保护和促进公众健康的使命，主动采取的变革性措施，以期使监管机构能利用掌握的各种科学知识进行监管决策。多学科交叉融合构成了监管科学的科学基础，而最终的监管决策过程也带有明显的文化背景、共识程序、价值判断等社会科学的特征。因此，监管机构一方面需要新工具、新方法、新标准的研制与转化应用，另一方面也需要需求方、参与方、支持方和利益相关方的通力配合。